國際最新研究：臨床試驗表明干細胞療法對帕金森病具安全性

這兩篇論文分別研究了利用人誘導多能干細胞和人類胚胎干細胞產生的細胞，對帕金森病的臨床試驗。后續，其研究還需要進一步來測試這些療法的有效性和臨床獲益。

據介紹，帕金森病是一種神經退行性疾病，其特征為逐漸喪失那些產生多巴胺(一種神經遞質)的神經元。盡管目前的治療方法如左旋多巴等能在早期減輕癥狀，但效果會逐漸下降，而且經常伴隨著運動障礙(不自主運動)等副作用。細胞療法，特別是補充腦部生產多巴胺的神經元(多巴胺能神經元)的療法，或有望提供更有效、副作用更少的治療方法。

在其中一項研究中，為檢驗帕金森病細胞療法的安全性和潛在副作用，論文共同通訊作者、日本京都大學高橋良輔(Ryosuke Takahashi)和高橋淳(Jun Takahashi)和同事進行了一項I/II期臨床試驗。7名患者(年齡在50-69歲)接受了多巴胺能前體細胞(來自人誘導多能干細胞)移植，區域為雙側大腦。在研究持續的24個月中，沒有報告嚴重副作用，移植的細胞產生了多巴胺，沒有過度生長或形成腫瘤(一種干細胞療法的相關風險)。

研究者還在繼續參與試驗進行有效性評估的6位患者中發現，有4位在未服用標準藥物的情況下觀察到帕金森病相關運動癥狀減少，有5位服藥期間觀察到相關運動癥狀減少，這些為研究的次要結果。但這些結果因測量而異，有些測量方法顯示的變化極小。

在另一項單獨的I期臨床試驗中，論文第一作者兼通訊作者、美國紀念斯隆-凱特琳癌癥中心V. Tabar和同事及合作者一起，研究了來自人胚胎干細胞的多巴胺能前體細胞產品的安全性。12名患者(年齡中位數為67歲)接受了手術移植多巴胺能前體細胞產品到雙側大腦殼核。5名患者接受了低劑量(每側殼核90萬細胞)，7名接受了高劑量(每側殼核270萬細胞)。

這些細胞產品的耐受普遍良好，在后續18個月中沒有報告與療法相關的嚴重副作用。沒有出現運動障礙的跡象，該副作用此前與胚胎組織移植治療帕金森病有關。此外，在低劑量和高劑量組均觀察到一些運動功能的改善(研究的次要結果)，但改善程度依不同測量參數而異。

這兩項臨床試驗都證實了異體(非自身)干細胞衍生細胞產品移植治療帕金森病的安全性。不過，這兩項研究存在一些局限性，包括樣本量小，兩項研究均為開放標簽試驗(研究者和患者都知道誰接受了何種類型的治療)。

《自然》同期還發表同行專家的“新聞與觀點”文章認為，該兩項獨立試驗都顯示出安全性，并暗示可能有效，這朝著在更廣泛社會中開展這種帕金森病細胞療法邁出了重要一步。

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